近来，瑞士创新药公司诺华制药研制的用于医治脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因药物Zolgensma取得美国食品药品管理局（FAD）同意上市。
脊髓型肌肉萎缩症（SMA）是一种致死性神经肌肉疾病，可导致呼吸困难、瘫痪和逝世，是形成婴儿逝世的首要遗传病。该病首要由基因SMN1缺点或缺失引起，新生儿患病概率大约为1：6000-10000，其间90%的患病婴儿活不过2岁。
在此之前，临床上关于SMA的医治并无特异的有用医治，只停留在防备或医治严峻肌无力发生的各种并发症，而基因药物Zolgensma则可经过一次性输注的办法取得抱负的效果。
今日，这种严峻危害婴儿健康的稀有遗传疾病总算有药可医，实属患病者的福音。可是外界却发出了不同的声响，只缘Zolgensma标价竟高达212.5万美元，约合人民币1448万元。
有媒体报导，Zolgensma在美国引发了两种反响：批评者以为，这是一种定价失控的行为；支持者则说，诺华找到了治好这种稀有疾病的办法，能够解救失望的家庭。
面临质疑，诺华公司以为，这种基因疗法的本钱约为长时间医治费用的一半，患儿家庭能够挑选分五期付款，每年均匀花费42.5万美元，而现有的该疾病疗法，第一年费用就需75万美元。假如这种疗法只需进行一次，费用比现在的疗法都要廉价，而且比现有疗法都更有用。
我国民众的反响也大略如此，有人感叹天价药有等于没有，有药用不起反而让人更苦楚；有人诅咒资本主义万恶，不给贫民生路；当然也有人以为这样的价格归于合理，药物研制花费巨大，没有这个药的话，这种病要么花费无穷大，要么便是等死，现在至少有人能够选。
其实，2018年下半年就有报导称美国基因医治公司AveXis Inc（2018年4月被诺华收买）研制的医治SMA的产品AVSX-101(Zolgensma为商品名)行将上市，而最初公司对该药的定价为400-500万美元。现在，Zolgensma定价已经是最初定价的一半，可是仍然不能改动不能被群众承受的现实。
基因医治药物的天价好像并不稀有：2012年上市的基因医治药物Glybera在欧洲上市，定价100多万欧元；2017年上市的一种用于医治遗传性视网膜病变的基因药物Luxturna价格100万美元；2019年5月28日，bioarin Therapeutics公司发布了血友病基因药物Valrox的最新数据，其价格可能与Zolgensma适当，乃至更高。
有药买不到的患者很苦楚。假如世界上没有这种药，至少患者能够安慰自己，是全人类都没有霸占的难题。而医治的药就摆在那里，却由于自己没钱治不了，确实是给本就被病痛摧残的患者更徒增了几分心理上的苦楚。
基因药物研制组织也不容易。医药开发本就投入巨大，少则十几年，多则几十年才干研制出一种新药，其间的人力物力本钱可想而知。而稀有病的药物商场又十分小，常常几亿人中也就一两千患者。假如定价太高，患者用不起，就会没人买，企业反而没赢利；定价太低，企业又会严峻亏本。
怎么才干让患者用上这些突破性新药，又怎么才干让企业赚到钱，鼓舞更多的药企和人才乐意投入到稀有病的研制作业中去？卫兵蓝高端猎头以为，一方面，企业应该把药价定在一个良知水平；另一方面，国家医保系统也应该承担起一部分职责。回来搜狐，检查更多
